Una droga se muestra promisoria contra el autismo

Un fármaco utilizado para tratar la inflamación excesiva parece aliviar las características del autismo en algunos niños con ese diagnóstico, según los resultados de un ensayo realizado en Francia. Pero hay preocupaciones acerca de los efectos secundarios de la droga.

Este medicamento de prescripción médica llamado bumetanida es indicado para aliviar la retención de líquidos después de la insuficiencia cardíaca, en personas con enfermedad hepática o renal, y para disminuir la presión arterial. En el cerebro, afecta especialmente a una sustancia química, el ácido gamma-aminobutírico (GABA), que se cree juega un rol vital en el autismo.

El estudio -publicado el 14 de marzo en Translational Psychiatry- es el más grande en investigar los efectos de la droga en niños con autismo. 

Los científicos estudiaron los efectos de la bumetanida en 88 niños que tomaron tres dosis diferentes del fármaco o un placebo. Y hallaron que la droga parece disminuir la gravedad del autismo en una proporción relacionada con la dosis.

"Bumetanida tiene éxito en la reducción de la gravedad del autismo en los niños", dijo el investigador principal Yehezkel Ben-Ari, presidente y co-fundador de Neurochlore, la empresa francesa de biotecnología que tiene la patente de la droga. 

Los niños que comenzaron a tomar la droga en el ensayo de 2013 continúan usándola, dijo Ben-Ari, y sus padres informan que los niños "están más presentes".

En 2010, el mismo equipo informó que cinco niños mostraron modestas mejoras en las pruebas de gravedad del autismo después de tomar bumetanida durante tres meses, e informaron progresos similares en un estudio de 2013 sobre 27 niños con autismo.

Los nuevos resultados obtuvieron elogios de los investigadores especialistas en el tratamiento del autismo, con algunas advertencias importantes.

La droga necesitaría ser tomada bajo supervisión médica estricta, señaló Juan Jay Gargus, director del centro para la investigación del autismo en la Universidad de California, en Irvine, y quien no participó en el estudio. "Nada te hace ir tanto a orinar como la bumetanida", dice Gargus. "Estoy un poco preocupado de que la gente salga corriendo y dé a su hijo esta droga”.

Los resultados del estudio

El ensayo mencionado incluyó a 88 niños con autismo que iban de 2 a 18 años de edad. Un grupo tomó un jarabe de placebo y los otros recibieron 0,5, 1 ó 2 miligramos de bumetanida dos veces al día durante tres meses.

De los inscriptos iniciales, 15 abandonaron, la mayoría de ellos debido a efectos secundarios como la deshidratación severa. Dos de los niños estaban tan deshidratados que sus padres tuvieron que llevarlos a la sala de emergencias. 

De los 66 niños que tomaron bumetanida, 23 mostraron una mejoría de más de 6 puntos en la Escala de Evaluación del Autismo Infantil (CARS); sólo 1 de los 22 niños con el placebo mostraron progresos similares. Los niños que tomaron el fármaco también mejoraron más en la Escala de Respuesta Social (un cuestionario para padres que mide la capacidad social) que el grupo placebo.

Los niños que tomaron la dosis más alta de bumetanida (2 miligramos) mostraron la más alta mejora en la puntuación general, pero esta dosis también condujo a efectos secundarios más graves: de los 22 niños de este grupo, 9 abandonaron el estudio.

Ben-Ari manifestó que planea usar la dosis de 1 miligramo en futuros estudios. Él y su equipo planean comenzar a reclutar a 370 participantes de cinco países europeos para un nuevo ensayo de bumetanida a finales de 2017. 

En EE.UU., uno de cada 68 niños ha sido identificado con trastorno del espectro autista (TEA) de acuerdo con estimaciones de los Centros para el Control y Prevención de Enfermedades (CDC).

El TEA ocurre en todos los grupos raciales, étnicos y socioeconómicos, y es aproximadamente 4,5 veces más común entre los varones (1 cada 42) que entre las niñas (1 en 189).