Una terapia genética podría curar la leucemia
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Desarrollada por la Universidad de Pensilvania, se muestra prometedora para eliminar ciertos tipos de cáncer de sangre. Una niña de 7 años ha sido la primera en recibirla y su leucemia se ha detenido. Una historia conmovedora.
Emily Whitehead se llama la pequeña que es la prueba viviente del poder de una nueva terapia genética desarrollada por la Universidad de Pensilvania. Se trata de un tratamiento personalizado utilizando el sistema inmune del paciente, llamado "células T". Apenas tres semanas después de la inyección dada en abril, ella ya estaba completamente libre de la leucemia que estuvo a punto de matarla.
De no haber sido tratada con ese antídoto, ella, y quizá otros pacientes que fueron tratados posteriormente de la misma forma, estarían muertos. Esta nueva terapia ha conseguido detener la leucemia terminal en siete de los primeros 10 pacientes.
Aunque con efectos secundarios muy serios, los mismos pacientes están marcando el camino para que los médicos puedan perfeccionar el método.
"Los pacientes anteriores se enfermaron, pero no estaba claro en ese momento si se debió a las células T o a una infección", dijo el Doctor Stephan Grupp, quien supervisó la atención de Emily en el Hospital de Niños de Filadelfia.
El equipo de investigación de la Universidad de Pensilvania sobre terapia genética, dirigida por el pionero Carl June, presentó los resultados de los primeros 10 pacientes en una conferencia médica en los primeros días de diciembre. Y la firma farmacéutica Novartis está desarrollando la tecnología para producir este tratamiento.
Aunque es un número pequeño de pacientes, los médicos consideran que los resultados son más que optimistas. De las personas tratadas, todos han mejorado con la terapia de células T, a pesar de que habían dejado de responder a los tratamientos convencionales. En cuatro pacientes, la leucemia fue erradicada y en los otros cuatro, la leucemia disminuyó dramáticamente.
La terapia, que es la culminación de 20 años de investigación, involucra ingeniería genética células T, las grandes armas del sistema inmune, para atacar a las células B, el componente de la sangre que se vuelve maligno en la leucemia linfocítica crónica y la leucemia linfoblástica aguda.
Interferir con el sistema inmunológico, sin embargo, es arriesgado: los efectos secundarios son síntomas parecidos a la gripe, y a veces se tornan muy intensos.
Cuando se le diagnosticó leucemia, al cumplir cinco años, los médicos dijeron a los padres de la niña que su caso era muy tratable y que tenía una oportunidad de 85 % de vencerla. Pero luego de un tratamiento de quimioterapia y un trasplante de médula ósea en el hospital central de Pensilvania, Emily tenía breves períodos de remisión.
En marzo, cuando se evaluó la posibilidad de ser tratada con células T, "ella ya no tenía otras opciones", dijo su padre.
Recibió tres dosis intravenosas de células T en días consecutivos, pero al principio tuvo efectos secundarios terribles: se desató en su sistema inmune una cadena autodestructiva, algo que obligó a los médicos a trabajar en forma frenética para perfeccionar la terapia.
Con el análisis de laboratorio, los médicos descubrieron que Emily tenía un nivel muy alto de interleucina 6, y debieron buscar un medicamento para bloquearla. Entonces probaron con tocilizumab (Actemra), un nuevo fármaco para la artritis reumatoide.
Y luego de aplicar esa droga, Emily empezó a mejorar notablemente, haciendo felices a los médicos y sus padres.
"Creo que tenemos ya algo de experiencia de cómo manejar los efectos secundarios", dijo Porter. "Lo que no sabemos es cuál es el momento adecuado de administrar Actemra y desconocemos si eso va a interferir o no con la respuesta del tumor", concluyó.
Emily y sus padres están muy esperanzados con los resultados de esta nueva terapia. El padre de Emily contó que ella tomó una pluma y escribió en una pizarra: "gracias por las células T", seguido de los nombres" de sus médicos.
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