Qué se puede curar hoy con terapia genética

Después de tres décadas de esperanzas atenuadas por los reveses, la terapia genética -el proceso de tratar una enfermedad modificando el ADN de una persona- ya no es el futuro de la medicina, sino que forma parte del conjunto de herramientas de tratamiento clínico actual, informan los Institutos Nacionales de Salud (NIH).

Hay desarrollos clave que han llevado a varios tratamientos exitosos de terapia genética para pacientes con afecciones médicas graves.

La edición de los genes, una realidad

La terapia genética está diseñada para introducir material genético en las células para compensar o corregir genes anormales. Si un gen mutado causa daño o estimula la desaparición de una proteína necesaria, por ejemplo, la terapia genética puede ser capaz de introducir una copia normal del gen para restaurar la función de esa proteína.

Los enfoques que han brindado los mejores resultados en terapia genética hasta ahora son: 1) La administración directa in vivo de vectores virales, o el uso de virus para administrar genes terapéuticos en células humanas; y 2) La transferencia de sangre modificada genéticamente o células madre de médula ósea de un paciente, modificada en un laboratorio, y luego inyectada nuevamente al mismo paciente.

Originalmente concebido como un tratamiento exclusivo para trastornos hereditarios, ahora la terapia genética se está aplicando a afecciones adquiridas como el cáncer: es la ingeniería de linfocitos o los glóbulos blancos, que se pueden utilizar en la destrucción dirigida de células cancerosas.

• Aprueban en EE.UU. terapia genética contra el cáncer

En 2017, un número de resultados clínicos alentadores mostró avances en terapias genéticas para la hemofilia, la enfermedad de células falciformes, la ceguera, varios trastornos neurodegenerativos hereditarios graves, una serie de otras enfermedades genéticas y el cáncer de la médula ósea y de los ganglios linfáticos.

Tres terapias genéticas han sido aprobadas por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) en el año 2017, y muchas más están bajo investigación clínica activa. 

Los autores de un informe publicado en la revista Science consideraron el futuro de las terapias genéticas y creen que el desafío es poner al alcance de los pacientes, estos complejos tratamientos. Gran parte de esta investigación ha sido financiada por los NIH, y los avances clave tuvieron lugar en el NIH Clinical Center.

Cómo se realiza esta terapia

Mediante la terapia genética, los científicos pueden hacer una o varias cosas dependiendo del problema existente. Pueden substituir un gen que esté ocasionando un trastorno de salud por uno sano; agregar genes que le ayuden al cuerpo a combatir o a tratar la enfermedad, o desactivar los genes que están ocasionando problemas.

Para insertar genes nuevos directamente dentro de las células, los científicos utilizan un medio conocido como un “vector” que ha sido diseñado genéticamente para administrar el gen.

Los virus, por ejemplo, poseen la capacidad de suministrar material genético a las células y, por lo tanto, pueden ser utilizados como vectores. Sin embargo, antes de que un virus pueda utilizarse para trasmitir genes terapéuticos a las células humanas, debe ser modificado para eliminar su capacidad de ocasionar una enfermedad infecciosa, informa la FDA.

La terapia genética se puede emplear para modificar las células del interior o por fuera del cuerpo. Cuando se hace en el interior del cuerpo, un doctor inyectará el vector que porta el gen directamente a la parte del cuerpo que tiene las células defectuosas.

En la terapia genética que se utiliza para modificar las células fuera del cuerpo, se puede tomar sangre, médula ósea u otro tejido de un paciente, y se pueden separar tipos específicos de células en el laboratorio. Después, el vector que contiene el gen deseado se introduce a estas células. Éstas se dejan multiplicar en un laboratorio y luego le son inyectadas nuevamente al paciente para que continúen multiplicándose y, con el tiempo, generen el efecto deseado.